چگونگی انجام ژن درمانی :

در بیشتر مطالعات ژن درمانی ، ژن "طبیعی" را در ژنوم قرارمی دهند تا جایگزین ژن "غیر طبیعی ،" که باعث بیماری هست شود. مولکول حامل به نام وکتور نامیده می شود که برای رساندن ژن به سلول هدف برای درمان بیماراستفاده می شود. بررسی ها با دوگونه وکتور ویروسی و غیر ویروسی برای انتقال ژن استفاده می شود. در حال حاضر ، وکتورهای رایج ویروس ها هستند که تغییر ژنتیکی برای انتقال دی ان ای طبیعی انسان داده شده اند.ویروس ها از راه تکامل encapsulating حود را داخل محفظه کپسولی قرار می دهند و ژن های پاتوژن خود را به سلول های انسانی منتقل می کنند. دانشمندان سعی در بهره گیری از این توانایی ویروسها و دستکاری ژنوم ویروس در حذف بیماری از طریق وارد کردن ژن ها و ژن درمانی شود. کبد وسلول های ریه سلول های هدف برای ابتلا با وکتورهای ویروسی هستند.سپس وکتور مواد ژنتیکی خود را که حاوی ژن درمانی انسان است به سلول هدف تخلیه میکند وبه اصلاح unload می شود.نسلی از پروتئین که محصول تابعی از بازگرداندن ژن درمانی سلول های مقصد به حالت طبیعی است عملکرد صحیح خود را از سر میگیرند.

*آنها دستخوش تغییرات می شوند پس احتمال همانندسازی واسیبشان به سلول ها کم است 
* آنها درورود به سلول هدف بسیار عالی عمل می کنند
*امکان مهندسی ژنتیک ودستکاری ژنتیکی به حالت بهینه دارند

‍