برخی از جدیدترین روش هایی که دانشمندان در حال توسعه به عنوان روش های بالقوه برای ژن درمانی هستند در زیر اشاره می شود:   

روش ترمیم جهش:
اصطلاح هوشمند ™ مخفف"Spliceosome-Mediated RNA Trans-splicing." است. هدف این تکنیک تعمیرات mRNA کپی شده از ژن جهش یافته است به جای اینکه کل ژن جایگزین شود. این تکنیک تنها قسمتهایی از mRNA که دارای ژن جهش یافته است تعمییر می کند. توالی ژن انسانی شامل مناطقی که پروتئین را کد میکند به نام اگزون و مناطق که قابل کد کردن نیستند بنام اینترون است.بعد کپی برداری ژن داخل mRNAسلول از spliceosomes برای برش نواحی غیرکد شونده اینترونها واتصال اگزونها بهم استفاده می کند. 

- تکنیک فرم الیگونوکلئوتید مارپیچی سه بعدی:

برای ممانعت از تولید پروتین جهش یافته تکنیک فرم الیگونوکلئوتید مارپیچی سه بعدی بکار می رود که ژن درمانی توالی DNA ژن جهش یافته را مورد هدف قرار می دهد تا مانع از نسخه برداری آن شود.  این تکنیک شامل انتقال رشته کوتاه ، DNA تک رشته به نام الیگونوکلئوتید است که بطور اختصاصی در شیار بین دو رشته DNA جهش یافته قرار می گیرد که اتصال باعث تولید ساختار سه گانه مارپیچی می شود که مانع از رونویسی می شود. 

 Antisense- درمانی: 
هدف Antisense درمانی خاموش کردن ژن جهش یافته در سلول بوسیله هدف قرار دادن mRNA نسخه برداری شده از ژن می باشد.ژنها از دورشته DNA ساخته شده اند که ترتیب یکی ازآنها در رشته تکی mRNA رونویسی می شود این رشته از mRNA، Sense نامیده می شود بخاطر اینکه شامل کدی است که سلول سازنده پروتین آن را می خواند.رشته مخالف آن رشته Antiscense است.

ژن درمانی بوسیله Antisense شامل مراحل زیر است :
1.انتقال رشته RNA شامل کد آنتی سنس ژن جهش یافته
2.اتصال رشته های RNA آنتی سنس به رشته های mRNAجهش یافته که مانع از ترجمه پروتین جهش یافته می شود 

 Ribozymes-
عملکرد مشابه با تکنیک Antisense دارد که با هدف قرار دادن رونویسی mRNAمانع از تولید پروتین جهش یافته می شود.ریبوزوم ها RNA مولکول هایی هستند که نقش آنزیمی هم دارند. اغلب اوقات آنها به عنوان قیچی مولکولی عمل می کنند که RNA را برش می دهند.به عنوان مثال spliceosomes را یک نوع ریبوزوم می دانند.  

 Ribozymes ژن درمانی شامل مراحل زیر است :
1.انتقال رشته RNA مهندسی ژنتیک شده برای عمل کردن به عنوان ریبوزوم
2.اتصال اختصاصی RNA ریبوزوم به mRNA کدشده توسط ژن جهش یافته
3.برش رشته mRNAمانع از ترجمه آن به پروتین می شود 
در کل ژن درمانی به طور بالقوه می تواند اختلالات خاص را درمان کند واختلالات بسیاری از شرایط پزشکی با استفاده از درمان با ژن می تواند باشد ، یکی دیگر از تکنیک های ژن درمانی برای اصلاح ژن معیوب را که مسئول توسعه بیماری است وجود دارد. پژوهشگران ممکن است یکی از روش های متعدد برای اصلاح ژن معیوب استفاده کنند : 
 -جایگزینی ژن نرمال به مکان nonspecific درون ژنوم به منظور جایگزینی با ژن معیوب وغیرکاربردی که این طریقه در واقع رایج ترین روش است
-ژن غیر طبیعی از طریق نوترکیبی متشابه homologous recombination می تواند جایگزین ژن معمولی باشد
-ژن غیر طبیعی باید از طریق جهش های انتخابی معکوس که ژن را به عملکرد طبیعی خود برمی گردداند خود را ترمیم کند.
-بر حسب قوانین ژن(که ژن روشن یا خاموش باشد) از یک ژن خاص می تواند تغییر یابد