Gene therapy
ترجمه وگردآورنده:آزیتا نوابی

 ژن درمانی چیست؟
ژن ها واحد های اساسی در کروموزوم ها وعوامل وراثتی و توالی خاص از پایگاههای دستورالعمل رمزی که در مورد نحوه ساختن پروتئینها هستند. اگرچه تعداد ژن ها زیاد است اما پروتئین ها انجام اغلب وظایف زندگی را تشکیل می دهند و در اکثر ساختارهای سلولی هستند. هنگامی که ژن تغییر یابد به طوری که پروتئین های رمزی قادر به انجام وظایف عادی خود نمیشوند منجربه اختلالات ژنتیکی می تواند شوند.هرچند گاها با افزودن نسخه درست ژن مشکل برطرف نمی شود.ژن درمانی در سال 1999 ، برروی Jesse Gelsinger 18 ساله که از نقص ترانس کربوکسیلاز اوریتین OTCD رنج می برد انجام شد.او 4 روز پس از شروع درمان فوت کرد. اعتقاد بر این است که واکنش شدید سیستم ایمنی به حامل آدنوویروس موجب مرگ او شده است. در ژانویه 2003 ، هنگامی که FDA توقف موقت در همه آزمایشات ژن درمانی با استفاده از وکتورهای رتروویروسی در سلول های بنیادی خون را داده بود مورد موفقیت آمیزژن درمانی در درمان پسر بچه ای که مبتلا به بیماری با عنوان "سندرم حباب نوزاد شناخته شده است."دیده شد که منجر به تجدید نظرتصمیم سازمان FDA در خصوص تصمیم اتخاذی گردید و در ماه آوریل سال 2003 FDA ممنوعیت آزمایشات ژن درمانی با استفاده از وکتورهای رتروویروسی در سلول های بنیادی خون را لغو کرد.
اگر ژن جهش یافته پروتئینی را که مانع از عملکرد پروتئین طبیعی میشود را کد کند افزودن ژن سالم کمک نخواهد کرد.بخاطر اینکه ژن جهش یافته باعث تولید پروتین جهش یافته میشود که آن نیز مانع از کارکردن درست پروتین نرمال می شود. ژن های جهش یافته با چنین عملکردی غالب منفی نامیده می شوند. برای حل این قضیه باید یا محصول ژن جهش یافته تعمیر شود یا هردوی آنها طوری شود که در دسترس نباشد.

«مقاله در لینک زیر جهت مطالعه آپلود گردید»

http://www.4shared.com/file/181003654/da2e4752/gen_therapy.html